ويأمل الباحثون باستخدام العقار الرائد في تعديل الجينات لعلاج الشكل العدواني من قصور القلب الذي يؤثر على ما يصل إلى 50 ألف مريض بريطاني.

ومن المتوقع أن يفتح هذا الدواء الأبواب أمام معالجة مجموعة من الحالات بطريقة مماثلة، بما في ذلك العمى وارتفاع الكوليسترول وفيروس نقص المناعة البشرية، وفقًا لصحيفة "ديلي ميل" البريطانية.

ويعتمد العقار التجريبي، المسمى NTLA-2001، على تقنية "كريسبر"، وهي تقنية في الهندسة الوراثية يمكن من خلالها تعديل جينومات الكائنات الحية. وحقق العقار نتائج فعالة في علاج 12 مريضًا بالتجربة، التي قادها أطباء القلب في مستشفى رويال فري بلندن وعيادات أخرى.

من جانبه، قال كبير الباحثين البروفيسور جوليان جيلمور إن "هذه التجربة هي أول تجربة بشرية على الإطلاق لتعديل الجينات في الجسم الحي، وتثبت دراستنا أنها ممكنة وآمنة أيضًا"، مضيفا أن "هذه النتائج تشير إلى أن الدواء الجديد قد يوقف تطور المرض أو حتى يؤدي إلى تحسن"، مؤكدا أنه "إذا استمرت هذه التجربة في النجاح، فقد يسمح العلاج للمرضى الذين تم تشخيصهم في وقت مبكر من أن يعيشوا حياة طبيعية تمامًا دون الحاجة إلى علاج مستمر".

ويعتبر قصور القلب حالة مزمنة لا يستطيع فيها القلب ضخ الدم بشكل فعال؛ لأن العضلات أصبحت ضعيفة وتشمل الأعراض التعب الشديد وضيق التنفس، ويُعتقد أن بعض المرضى قد ولدوا بخلل جيني يسبب هذا المرض، إلا أن هناك بعض المرضى الذين يطورون الطفرة تلقائيًا، مما يعني أنه يمكن أن يحدث لأي شخص.

ويعالج الأطباء المرضى عن طريق دواء يعتمد على إبطاء تقدم المرض، ويمنح المرضى بضع سنوات أخرى من الحياة مع بعض العلاجات الأخرى التي تعمل على تخفيف الأعراض، ويجب إعطاء المريض الدواء مرة كل ثلاثة أسابيع في المستشفى للحفاظ على حياته، إلا أن جرعة واحدة فقط من عقار NTLA-2001 الجديد أعطت نفس النتيجة، ولم تتم ملاحظة أي آثار جانبية كبيرة.